Od 1 września w Polsce refundowana jest pierwsza terapia komórkowa i genowa CART-T. Stosuje się ją u pacjentów do 25. roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. Uznaje się ją za jedną z najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie
- To przełom w leczeniu nowotworów w Polsce, gdyż od 1 września refundujemy jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych – podkreśla minister zdrowia Adam Niedzielski.
Terapia CART-T wykorzystuje układ odpornościowych oraz zaawansowaną inżynierię genetyczną, by zwalczyć nowotwór używając zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T.
Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania – zaznacza Niedzielski.
"Produkt leczniczy Kymriah, który od września jest refundowany, został zarejestrowany jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA. Kymriah został zakwalifikowany do grupy leków terapii genowej. Terapia genowa lekiem Kymriah oparta jest na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta" - czytamy na stronie ministerstwa.
Kto może liczyć na lek?
Wyspecjalizowane komórki układu immunologicznego człowieka, czyli limfocyty T, pobierane są z krwi chorego. Następnie w laboratorium poddaje się je genetycznej modyfikacji, która daje możliwość rozpoznawania cech danego nowotworu. Następnie komórki są namnażane i dożylnie podawane pacjentowi. Zmodyfikowane komórki rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.
Na refundację mogą liczyć pacjenci do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:
- drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
- nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
- pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
- ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
- brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
- kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.
W jakich placówkach można otrzymać terapię komórkową i genową CART-T?
Leczenie terapią będzie mogło odbywać się w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie certyfikacje Podmiotu Odpowiedzialnego posiadają:
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być i już jest taka terapia);
- Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli);
- Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli);
- Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli);
Zmiany na liście leków refundowanych
Od września refundowanych jest także kilka innych leków:
- lek PKU GMPro refundowany w diecie eliminacyjnej w Fenyloketonurii dla pacjentów powyżej 12 roku życia, u których dobowa tolerancja fenyloalaniny pozwala na zastosowanie preparatów glikomakropeptydowych.
- Cortiment MMX, lek stosowany w indukcja remisji u pacjentów z aktywnym mikroskopowym zapaleniem jelita grubego, czyli także chorobie rzadkiej.
- Cystagon, lek przeznaczony dla chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (choroby ultrarzadkiej).
justyna.f@bialystokonline.pl
